Генетично модифицирани клетки помогнали за пръв път за спасяване на неизлечимо болно от левкемия бебе, съобщава New Scientist.

Тримесечната Лейла получила злокобната диагноза остра лимфобластна левкемия.  Това е злокачествено заболяване, при което разрастналите се ракови клетки от костния мозък се изхвърлят в кръвта.  При тези болни в кръвообращението им се наблюдават ракови  лимфоидни клетки в огромни количества.

На момиченцето веднага било започнато лечение със стандартни процедури, като химиотерапия и присаждане на костен мозък. За съжаление, на нейната възраст въпросната терапия е успешна едва в 25% от случаите. Лейла не се оказала от тях…

Независимо от присъствието на ракови клетки след сеансите от химиотерапия, лекарите решили да трансплантират костен мозък. По този начин се надявали имунните клетки в костния мозък на бебето да победят левкозата. Но това също не помогнало.

След два месеца състоянието на Лейла отново се влошило и тогава лекарите се обърнали към Уейсън Касим от Лондонския университетски колеж, който разработва генетично лечение за борба с рака.

Терапията се състои в това да се вземат имунни клетки от организма на пациента,  да се модифицират генетично за борба с раковите клетки и после да ги връщат обратно в организма на болния. Понякога към това изследователите добавят и ген рецептор CAR19. Това се налага, тъй като ген рецептор CAR19 стимулира цитотоксичните Т-лимфоцити (Т-клетки) в търсенето и убиването на клетките с белтък CD19 на повърхността си. Именно това са раковите клетки, които се разрастват при болните с острата лимфобластна левкемия.

Лейла обаче била прекалено малка и болна, за да има в организма си такива Т-клетки. Затова Касим бил принуден да използва материал, получен от здрав донор и да го модифицира така, че да лекува стотици пациенти. За да може тези клетки да не се приемат от организма на рецепиента като чужди, било необходимо генно редактиране с помощта на „молекулярна ножица“ - белтъци TALEN.

Касим изрязал два гена: единият - отговарящ за рецептора, разпознаващ клетките на рецепиента като чужди, и другият – чието отсъствие направило донорските Т-клетки невидими за антителата, които Лейла приемала в качеството на препарат, поразяващ нейната имунна система.

До този момент модифицираните Т-клетки UCART19 преминали изпитания само върху мишки. Тъй като Лейла нямала шанс за оцеляване, родителите и решили да рискуват. И лечението преминало успешно – Т-клетките успешно се преборили с раковите клетки на острата лимфобластна левкемия.

След три месеца на Лейла отното присадили костен мозък: здравите имунни клетки разпознали клетките UCART19 като чужди и ги унищожили. По този начин днес в организма на момиченцето не са останали генетично модифицирани клетки.

Все още е рано да се говори за пълното излекуване на Лейла. Но тя е жива и се чувства добре. Допълнителните клинични изпитания на UCART19 ще започнат през 2016 година. Те ще трябва да докажат, че успешните резултати от лечението на лондонското момиченце не са били случайни.