Редактирането на гени може да помогне при неизлечима слепота. Вилиформената макулна дистрофия или болестта на Бест е наследствено очно заболяване, което води до слепота в продължение на няколко десетилетия. Повече от двеста мутации в гена BEST1 могат да провокират заболяването.

Учените успели да коригират ситуацията, като използват стволови клетки от пациенти с BEST1 мутации. Изследователите потискали грешните копия на гена, като ги заменяли с функционални варианти. Не всички мутации били елиминирани по този начин. Използването на инструмента за редактиране на гени CRISPR-Cas9 помогнало за преодоляване на това ограничение.

Резултатите от изследванията са представени в American Journal of Human Genetics (Американското списание за човешка генетика). Учените доказали, че техният двоен подход към генната терапия потенциално може да бъде ефективно лечение за всички мутации, водещи до болестта на Бест.